Desarrollo de fármacos
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La Pridopidina se topa con un obstáculo: La EMA rechaza la aprobación de un tratamiento para la enfermedad de Huntington
La EMA ha rechazado la pridopidina para el tratamiento de la EH en Europa. Aunque es decepcionante, este resultado concuerda con los datos del ensayo. Prilenia planea más estudios y, pese a los contratiempos, la investigación sobre la EH en 2025 sigue aportando impulso y esperanza.
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Conferencia sobre terapeútica de la enfermedad de Huntington 2024 – Día 1
Consulte las actualizaciones de investigación del día 1 de la Conferencia sobre Terapéutica de la EH de 2024 #HDTC2024
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Fármacos basados en CRISPR: un gran paso para la humanidad
Casgevy es el primer fármaco basado en CRISPR que supera el proceso de aprobación, prácticamente cura la anemia falciforme y está allanando el camino para fármacos similares dirigidos a otras enfermedades. ¿Será la enfermedad de Huntington la siguiente?
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La FDA aprueba un fármaco para tratar los síntomas motores de la EH
La FDA ha aprobado valbenazina, también conocido como INGREZZA, como tratamiento para los síntomas motores de la enfermedad de Huntington
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Noticias decepcionantes de Novartis sobre branaplam y el ensayo VIBRANT-HD
Novartis ha anunciado que está finalizando el desarrollo del fármaco branaplam para la enfermedad de Huntington. Aquí, revisamos las últimas noticias y su impacto en la comunidad EH.
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Desembalaje de la reciente promoción de la terapia génica
Voyager Therapeutics está cambiando hacia una nueva tecnología para administrar terapia génica y alejándose de un ensayo clínico de EH planificado. Pero esto podría conducir a fármacos menos invasivos a largo plazo, y muchas otras empresas están trabajando en terapias génicas para la EH.
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Una novedad en la edición de genes CRISPR podría tener aplicaciones más amplias para las enfermedades humanas
Un primer ensayo exitoso de un fármaco para la amiloidosis transtirética familiar demostró que la edición del gen CRISPR se puede utilizar de forma segura en el cuerpo humano. ¿Qué significa esto para la edición de genes en la EH?
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Desvelando el lado oscuro de la reparación de ADN para diseñar tratamientos para la EH
Un gen llamado MSH3 ayuda a reparar nuestro ADD, pero puede equivocarse y extender las repeticiones CAG en la EH. Los investigadores has desvelado nueva información sobre cómo se controla la actividad de MSH3, abriendo la puerta a nuevas terapias.
Por Emma Bunting -
El estudio HD Young Adult define el punto óptimo: sin síntomas con cambios medibles
Sabemos que los cambios relacionados con la EH pueden ocurrir muchos años antes de la aparición de los síntomas, pero ¿cuán pronto comienzan esos cambios? Un equipo de investigadores se propuso determinarlo con un nuevo estudio exhaustivo en adultos jóvenes con EH premanifiesta.
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¿Qué significa la COVID-19 para las familias con la enfermedad de Huntington y la investigación de EH?
Actualización sobre la COVID-19: ¿qué significa para las familias con EH, cómo afecta a la investigación de la EH y cómo ha cambiado la forma en que funciona la ciencia?