Desarrollo de fármacos
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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¿Podrían unas esposas moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas de fármacos para llevar la proteína huntingtina mutante a una máquina de eliminación de residuos celulares
Por Dr Tamara Maiuri -
Análisis del anuncio del ensayo de reducción de huntingtina PRECISION-HD2 de Wave
Wave Life Sciences anuncia que su fármaco antisentido WVE-120102 ha reducido la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo, pero los inversores parecen decepcionados. Resulta bastante confuso, ¿qué sabemos con certeza?
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Conferencia sobre Terapias en la enfermedad de Huntington 2020 – Día 1
Informe de HDBuzz desde la Conferencia anual sobre Terapias en el Enfermedad de Huntington en Palm Springs
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Una nueva molécula puede revertir la enfermedad de Huntington en modelos de laboratorio
Un equipo de científicos de Canadá y Japón han identificado una pequeña molécula que puede cambiar el tamaño de la repetición de CAG en diferentes modelos de laboratorio de la enfermedad de Huntington. #HuntingtonsDisease #DrugDiscovery
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Novedades sobre el primer estudio de reducción de la Huntingtina
Recién salido de la imprenta: la nueva publicación ofrece más detalles sobre los resultados del estudio de seguridad de Ionis y Roche con un ASO que reduce la Huntingtina
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Primero Dolly, ahora Piglet: se confirma un nuevo modelo de cerdo con inserción de Huntington
Por primera vez en la investigación de la EH, se ha creado un modelo animal en cerdos utilizando 2 técnicas de edición de ADN de vanguardia.
Por Caroline Casey -
HDBuzz se inscribe en Enroll-HD
Como prometimos, Jeff Carroll de HDBuzz finalmente se inscribió en el estudio Enroll-HD. Obtenga más información sobre este importante «estudio observacional» global sobre la EH aquí.
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Una nueva forma de pensar en los ensayos para prevenir la enfermedad de Huntington
¿Podemos probar fármacos para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Huntington? Una nueva investigación sugiere que es posible
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para los síntomas de la enfermedad de Huntington
La deutetrabenazina se convierte en el primer fármaco nuevo en una década autorizado por la FDA para los síntomas de la enfermedad de Huntington