modificadores de la enfermedad
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
⏱️ 6 min de lectura | Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
⏱️ 9 min de lectura | Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
⏱️ 10 min de lectura | PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por…
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Más claridad: Lo que sabemos 4 semanas después de la noticia uniQure
stamos a 4 semanas de la actualización positiva de uniQure sobre el AMT-130 que tomó al mundo por asalto. ¿Coinciden los datos con el bombo mediático? ¿Dónde permanecen las incertidumbres? ¿Y cuáles son algunas de las preguntas clave de la comunidad de la enfermedad de Huntington?
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Conferencia de la Fundación de Enfermedades Hereditarias (HDF) 2022 – Día 1
Lea las actualizaciones de los ensayos clínicos y la investigación científica sobre la enfermedad de Huntington del día 1 del Simposio Bienal HDF Milton Wexler 2022 #HDF2022
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Se han detectado efectos secundarios graves en algunas personas tratadas con el fármaco reductor de la huntingtina AMT-130, actualmente en ensayos clínicos.
Tras recibir una dosis alta de la terapia génica de uniQure para la EH, algunos pacientes experimentaron efectos secundarios graves, y ya se están recuperando. HDBuzz explora lo que esto significa para el fármaco experimental reductor de HTT AMT-130.
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¡Despegue: Los primeros humanos tratados con fármacos de silenciamiento génico para la EH!
Anuncio importante: Primeros pacientes con EH tratados con fármacos de silenciamiento génico
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¿Las altas dosis de creatina "retrasan el comienzo" de la enfermedad de Huntington?
Un nuevo estudio afirma que la creatina en altas dosis "retrasa el comienzo de la EH". ¿Esperanza o desilusión?
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Prana Biotech publica datos sobre el modelo animal de la enfermedad de Huntington para PBT2
Prana Biotechnology ha publicado datos que demuestran que su fármaco, PBT2, es eficaz en modelos animales de EH