Reducción de la huntingtina
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Roche pone fin a dos programas de fármacos para la enfermedad de Huntington tras unos resultados decepcionantes
⏱️ Lectura de 10 min | Roche anunció que deja de desarrollar dos de sus fármacos ASO para reducir la huntingtina, tominersen y RG6496. Esto supone un final decepcionante para un capítulo importante de la investigación clínica en EH.
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Skyhawk presenta un análisis detallado de los datos de SKY-0515 y un adelanto sobre la ampliación del acceso a los ensayos en EE. UU.
⏱️ 6 min de lectura | Ya están aquí los nuevos datos de 12 meses del SKY-0515 de Skyhawk: las cuatro medidas que componen la cUHDRS se mantienen en el nivel basal o por encima, superando el declive natural esperado. Además, un primer vistazo a la ampliación de los centros de ensayo en EE. UU.
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
⏱️6 min de lectura | Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
Por Chloe Langridge -
Cae el otro zapato: uniQure comparte planes para presentar una solicitud de licencia ante la FDA para AMT-130
⏱️ 9 min de lectura | Tras un año turbulento, uniQure ha compartido noticias alentadoras de que la FDA ha acordado que los datos de su estudio de Fase I/II pueden servir como base para una solicitud que podría conducir a la aprobación de AMT-130 en EE. UU.
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Skyhawk informa de resultados alentadores a 12 meses para el fármaco oral SKY-0515 contra la enfermedad de Huntington
Tras un año de tratamiento, SKY-0515 sigue reduciendo la huntingtina y muestra tendencias alentadoras en los signos y síntomas de la EH. Un ensayo más amplio está reclutando participantes para determinar si el fármaco realmente ralentiza la progresión de la EH
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Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
⏱️7 min de lectura | En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
Por Jenniluyn Nguyen -
Un Segundo Camino: uniQure planea solicitar la aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido
⏱️ 6 min de lectura | Aunque el camino regulatorio en EE. UU. para AMT-130 sigue siendo complicado, uniQure ha anunciado planes para buscar la aprobación de su terapia génica para la EH en el Reino Unido. Esto es lo que significa y lo que podría venir.
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Dos años después: nuevos datos de la extensión a largo plazo de PIVOT-HD para el votoplam
⏱️ 10 min de lectura | PTC Therapeutics ha compartido los datos de 2 años del votoplam, una pastilla diaria para reducir la HTT. Los participantes en la etapa 2 mostraron una ralentización de hasta el 52 % en la progresión de la enfermedad. Aquí te contamos qué muestran los datos, qué falta aún por…
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El número en la balanza: qué mide la puntuación TFC y por qué importa ahora mismo
⏱️ 10 min de lectura | La puntuación de Capacidad Funcional Total se ha utilizado en la investigación de la enfermedad de Huntington durante décadas. Aquí te explicamos qué mide, qué se le escapa y por qué está en el centro de un ensayo clínico muy esperado.
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Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional de su fármaco oral para la EH
⏱️ 8 min de lectura | Un fármaco oral para la enfermedad de Huntington puede optar a una aprobación acelerada en Australia. Aún no es una aprobación completa, pero abre una vía más rápida para que esta pastilla de toma diaria pueda llegar antes a las personas con EH.