modelo de ratón
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Poda de precisión con PROTAC: eliminación selectiva de la huntingtina tóxica
⏱️6 min de lectura | Los PROTAC actúan como una herramienta de poda de precisión, eliminando la proteína huntingtina tóxica mientras dejan intacta la forma sana. En células y ratones con EH, esta limpieza selectiva mejoró la salud y frenó las características de la enfermedad.
Por Chloe Langridge -
Sellando el hueco: un argumento a favor de una reparación del ADN más lenta e inteligente
⏱️ 7 min de lectura | Tu cuerpo ensambla el ADN como un equipo de trabajadores que colocan y unen un patrón de baldosas. Un estudio reciente muestra que un asistente especial podría ralentizar la expansión somática de CAG y retrasar el inicio de la EH.
Por Dr Chris Kay -
Arreglando la receta: reducir una porción de huntingtina
⏱️7 min de lectura | En un artículo reciente, los científicos se centraron en un pequeño fragmento dañino del mensaje de huntingtina (HTT1a) en ratones con EH. Esto redujo los cúmulos de proteína tóxica y retrasó los cambios genéticos, más que al centrarse en HTT de longitud completa.
Por Jenniluyn Nguyen -
Etiquetar la basura: recambio de huntingtina tóxica
⏱️ Lectura de 5 min | Un estudio reciente sugiere que reforzar el propio sistema de limpieza del cerebro podría ralentizar la enfermedad de Huntington.
Por Devon Pendlebury -
Yendo al grano con CRISPR
⏱️ 6 min de lectura | Un nuevo estudio utiliza tijeras genéticas de «autodesconexión» para atacar la causa raíz de la enfermedad de Huntington en ratones, incluso después de que comiencen los síntomas.
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Eliminación para ganar: cómo la expansión de CAG impulsa la enfermedad
Un artículo reciente vincula la expansión de repeticiones CAG con cambios generalizados en el ARN, especialmente en las células cerebrales vulnerables a la EH. La “eliminación” de ciertos genes de reparación del ADN que se descontrolan en la EH puede tener efectos positivos en las características de la EH en ratones.
Por Dr Leora Fox -
Buscando el equilibrio: ¿cómo compensa la proteína huntingtina en la EH?
Se analizan la causa y el efecto de varias formas de la proteína HTT. Encuentran que tanto la HTT expandida como la no expandida contribuyen a la comunicación de las células cerebrales y que el cerebro tiene una capacidad asombrosa para compensar
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Se describe una nueva e interesante herramienta para reducir la huntingtina
Nuevo e interesante trabajo de reducción de la huntingtina de @SangamoTx y @CHDIfoundation utilizando «dedos de zinc» para detener la expresión del gen de la huntingtina mutante. Más detalles sobre esta nueva e interesante técnica aquí.
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¿Podrían unas esposas moleculares reducir la proteína que causa la enfermedad de Huntington?
Los investigadores tuvieron una suerte sorprendente al buscar moléculas de fármacos para llevar la proteína huntingtina mutante a una máquina de eliminación de residuos celulares
Por Dr Tamara Maiuri -
Análisis de todo el genoma en busca de nuevas dianas farmacológicas para la EH
Los científicos analizan TODO el genoma para encontrar nuevas dianas terapéuticas potenciales para la EH. Este ambicioso estudio proporciona una gran cantidad de datos para los investigadores de la EH